体細胞療法は、患者の標的細胞にのみ影響を及ぼし、将来の世代に受け継がれないため、より保守的で安全なアプローチとみなされています。体細胞遺伝子治療は、治療用 DNA (ゲノムに組み込まれるか、外部のエピソームまたはプラスミドとして) を疾患の治療に使用する、基礎研究および臨床研究の主流です。そのほとんどは、免疫不全、血友病、サラセミア、嚢胞性線維症などの重度の遺伝性疾患に焦点を当てています。このような単一遺伝子疾患は、体細胞治療の良い候補です。
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